Terapia genică pentru deficitul de otoferlină trece acum printr-un adevărat boom, transformându-se dintr-o tehnologie experimentală într-o practică medicală reală. Principalul obstacol al acestei metode a fost faptul că gena OTOF este prea mare pentru a fi inclusă într-un vector viral standard. Cercetătorii au rezolvat această problemă, împărțind gena în două părți, care se unesc deja în interiorul celulelor urechii interne.
În prezent (martie 2026), situația arată astfel:
Cele mai impresionante rezultate sunt demonstrate de proiectul companiei Regeneron. Preparatul lor DB-OTO a trecut deja prin etapele cheie ale testării, iar acum se așteaptă decizia autorităților de reglementare cu privire la înregistrarea oficială. În timpul testelor, copiii născuți în tăcere absolută au început să audă șoapte și să recunoască cuvinte la doar câteva luni după o singură injecție. La unii dintre ei, pragurile auditive au atins valori complet normale.
Paralel cu aceștia, compania Eli Lilly (Akouos) își continuă cercetările. Abordarea lor a demonstrat eficiență chiar și la copiii mai mari — de exemplu, a fost înregistrat un caz de recuperare a auzului la un băiat de 11 ani, ceea ce anterior era considerat puțin probabil din cauza încheierii perioadei active de formare a căilor auditive. În Europa, de asemenea, este activ proiectul Sensorion, orientat spre intervenția cât mai timpurie la sugari cu vârste de până la două ani și jumătate.
Un aport uriaș a fost adus de cercetătorii chinezi de la Universitatea Fudan. Aceștia au realizat cel mai mare studiu de până acum, tratând peste 20 de pacienți. Datele lor confirmă că terapia nu doar că este sigură (nu s-au identificat efecte secundare severe), dar permite copiilor să intre pe deplin în mediul vorbirii fără utilizarea implanturilor cohlear.
